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Homology完成8350万美元B轮融资

发布人:AG娱乐 来源:AG 发布时间:2019-09-11 10:04

  本轮融资将用于推动:(1)先天代谢缺陷疾病治疗用先导化合物研发项目(目前正处于先导化合物临床前向临床研究过渡的关键阶段);(2)基因编辑专有技术平台AMEnDR™在遗传性罕见病领域的临床应用。

  该公司创立于2015年,并于2016 年上市,致力于推广基因编辑专利技术应用于罕见病治疗,已经在基于人体腺相关病毒载体的基因编辑和基因治疗方面,构建了诸多的基本技术专利。其中,核心基因编辑技术平台AMEnDR,不同于其他基因编辑方法,无需使用外源性的核酸酶和增强子,而是基于宿主本身自然发生的同源重组效应,高效精准地矫正致病基因或插入基因治疗序列。其专有技术独树一帜,有潜力突破现有基因治疗和基因编辑(如CRISPR)的技术瓶颈。

  该公司专有的基因编辑术具有广阔应用前景,将不会用于特定罕见疾病,目前正在开展的研发项目涵盖了多种罕见病,包括CD34阳性疾病、囊性纤维化、中枢神经系统疾病,杜氏肌营养不良症(DMD)等,有望为罕见病患者带去福祉。

  “本轮融资吸引到了生物技术领域大牌投资者,这笔资金将使我们能够快速将首个先导候选化合物挺进临床开发,并推动我们不断扩大的研发管线。”Homology首席执行官Arthur Tzianabos博士在一份声明中说。他表示,这些专有技术能够受到诸多大牌投资者的青睐,足以证明利用这些技术,很有潜力开发出针对罕见病的治疗新方法。

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